uniQure N.V. ist ein Gentherapie-Unternehmen, das sich mit der Entwicklung von Behandlungen für Patienten beschäftigt, die an genetischen und anderen verheerenden Krankheiten leiden. Das führende Programm des Unternehmens ist Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), das sich in der Phase-III-Zulassungsstudie HOPE-B zur Behandlung der Hämophilie B befindet. Das Unternehmen entwickelt außerdem AMT-130, eine Gentherapie, die sich in einer klinischen Studie der Phase I/II zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet, sowie AMT-060, das sich in einer klinischen Studie der Phase I/II zur Behandlung der Hämophilie B befindet; AMT-210, ein Produktkandidat zur Behandlung der Parkinson-Krankheit; AMT-260 zur Behandlung der Temporallappenepilepsie; AMT-240, ein präklinischer Produktkandidat zur Behandlung der autosomal dominanten Alzheimer-Krankheit; und AMT-161 zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose. uniQure N.V. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande.