Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte für die Behandlung seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten in Nordamerika, Europa und international konzentriert. Zu den biologischen Produkten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab), ein Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie und der tumorbedingten Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi zur Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren; und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens gehören DTX401, ein AAV8-Gentherapiekandidat für die Behandlung von Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie für die Behandlung von Patienten mit Ornithintranscarbamylase; UX143, ein humaner monoklonaler Antikörper zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta; GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms; UX701 zur Behandlung der Wilson-Krankheit; und UX053 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co, Ltd, der Saint Louis University, dem Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc, Bayer Healthcare LLC, GeneTx, Mereo, der University of Pennsylvania, Arcturus Therapeutics Holdings Inc, Solid Biosciences Inc. und Daiichi Sankyo Co, Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde im Jahr 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.