Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gezielten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapien für die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Es bietet EXONDYS 51 Injektion zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Skippen von Exon 51 geeignet ist, und VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Skippen von Exon 53 geeignet ist. Die Firma entwickelt auch AMONDYS 45, einen Produktkandidaten, der die Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer-Chemie und die Exon-Skipping-Technologie benutzt, um Exon 45 des Dystrophin-Gens zu skippen; SRP-5051, ein Peptid-konjugiertes PMO, das Exon 51 der Dystrophin-pre-mRNA bindet; SRP-9001, ein DMD-Mikro-Dystrophin-Gentherapie-Programm; und SRP-9003, ein Gliedergürtel-Muskeldystrophie-Gentherapie-Programm. Das Unternehmen hat Kooperationsvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd, dem Nationwide Children's Hospital, Lysogene, der Duke University, Genethon und StrideBio. Das Unternehmen wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.