Krystal Biotech, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung wiederverabreichbarer Gentherapien zur Behandlung schwerer seltener Krankheiten in den Vereinigten Staaten konzentriert. Sein am weitesten fortgeschrittener Wirkstoffkandidat, Beremagene Geperpavec (B-VEC), durchläuft derzeit klinische Studien der Phase III zur Behandlung der dystrophischen Epidermolysis bullosa. Die Pipeline des Unternehmens umfasst zudem mehrere weitere vielversprechende Programme: KB105 befindet sich in klinischen Studien der Phase I/II für Patienten mit autosomal-rezessiver angeborener Ichthyose; KB301 befindet sich ebenfalls in der Phase-I/II-Entwicklung und zielt darauf ab, Falten und andere Zeichen der Hautalterung oder geschädigter Haut zu mildern. Darüber hinaus führt Krystal Biotech präklinische Forschungen zu KB407 für Mukoviszidose und zu KB104 für das Netherton-Syndrom durch. In der frühen Forschungsphase untersucht das Unternehmen Wirkstoffkandidaten wie KB5xx für chronische Hauterkrankungen sowie mehrere KB3xx-Programme, die auf ästhetisch-dermatologische Probleme abzielen. Krystal Biotech, Inc. wurde 2015 gegründet und hat seinen Sitz in Pittsburgh, Pennsylvania.