Ionis Pharmaceuticals, Inc. erforscht und entwickelt in den Vereinigten Staaten RNA-gezielte Therapeutika. Das Unternehmen bietet SPINRAZA für spinale Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten, TEGSEDI, eine Injektion zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen, und WAYLIVRA, eine Behandlung für das familiäre Chylomikronämie-Syndrom und die familiäre partielle Lipodystrophie. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Medikamente für verschiedene Indikationen, die sich in Phase-3-Studien befinden, darunter Eplontersen als monatliche subkutane Injektion zur Selbstverabreichung zur Behandlung aller Arten von TTR-Amyloidose; Olezarsen für Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie (SHTG); Donidalorsen für Patienten mit hereditärem Angioödem; ION363 für Patienten mit amyotropher Lateralsklerose; Pelacarsen für Patienten mit etablierten Herz-Kreislauf-Erkrankungen und erhöhtem Lipoprotein(a); und Tofersen zur Hemmung der Produktion von Superoxid-Dismutase 1. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Medikamente für Stoffwechselkrankheiten, Infektionskrankheiten, Nierenkrankheiten, Augenkrankheiten und Krebs. Es unterhält eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen Inc. sowie Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. und Flamingo Therapeutics, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc. wurde 1989 gegründet und hat seinen Sitz in Carlsbad, Kalifornien.