CRISPR Therapeutics AG, ein Gen-Editing-Unternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung von genbasierten Medikamenten für schwere Krankheiten unter Verwendung seiner proprietären Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) Plattform. Bei CRISPR/Cas9 handelt es sich um eine Gene-Editing-Technologie, die präzise gezielte Veränderungen der genomischen DNA ermöglicht. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio an therapeutischen Programmen in einer Reihe von Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine Ex-vivo-CRISPR-Genveränderungstherapie zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit, bei der die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten so verändert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produzieren. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen CTX110, eine von einem Spender stammende, gentechnisch veränderte allogene CAR-T-Studientherapie, die auf Cluster of Differentiation 19-positive bösartige Erkrankungen abzielt; CTX120, eine von einem Spender stammende, gentechnisch veränderte allogene CAR-T-Studientherapie, die auf das B-Zell-Reifungsantigen abzielt, zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms; und CTX130, eine von einem Spender stammende, gentechnisch veränderte allogene CAR-T-Studientherapie, die auf Cluster of Differentiation 70 abzielt, zur Behandlung verschiedener solider Tumoren und hämatologischer bösartiger Erkrankungen. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen VCTX210, einen von immunologischen Stammzellen abgeleiteten Produktkandidaten für die Behandlung von Typ-1-Diabetes, und verfolgt verschiedene In-vivo-Gene-Editing-Programme, die auf Erkrankungen der Leber, der Lunge, der Muskeln und des zentralen Nervensystems abzielen. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. Die CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz.